HONG KONG (AP). Un investigador chino afirma que ayudó a crear los primeros bebés modificados genéticamente del mundo: dos gemelas nacidas este mes, cuyo ADN dijo que modificó con una nueva y poderosa herramienta capaz de reescribir el modelo de la vida.
De ser cierto, sería un salto profundo de la ciencia y la ética.
Un científico estadounidense dijo que participó en el trabajo en China, pero este tipo de edición de genes está prohibida en los Estados Unidos porque los cambios en el ADN pueden pasar a las generaciones futuras y corre el riesgo de dañar otros genes.
Muchos científicos convencionales piensan que es demasiado peligroso intentarlo, y algunos denunciaron que el informe chino es una experimentación humana.
El investigador, He Jiankui, de Shenzhen, dijo que modificó los embriones de siete parejas durante los tratamientos de fertilidad, y hasta el momento un embarazo resultó. Dijo que su objetivo no era curar o prevenir una enfermedad hereditaria, sino tratar de otorgar un rasgo que pocas personas tienen naturalmente: la capacidad de resistir una posible infección futura con el VIH, el virus del SIDA.
Dijo que los padres involucrados se negaron a ser identificados o entrevistados, y no quiso decir dónde viven o dónde se hizo el trabajo.
Un investigador chino afirma que ayudó a hacer los primeros bebés genéticamente editados del mundo. Pero no todos apoyan este controvertido experimento. (26 de noviembre)
No hay una confirmación independiente de la afirmación de He, y no se ha publicado en una revista, donde otros expertos la examinarían. Lo reveló el lunes en Hong Kong a uno de los organizadores de una conferencia internacional sobre edición de genes que comenzará el martes, y antes en entrevistas exclusivas con The Associated Press.
"Siento una gran responsabilidad de que no se trata solo de hacer una primera vez, sino también de ser un ejemplo", dijo a AP. "La sociedad decidirá qué hacer a continuación" en términos de permitir o prohibir tal ciencia.
Algunos científicos se sorprendieron al escuchar el reclamo y lo condenaron enérgicamente.
Es "inconcebible ... un experimento con seres humanos que no es moral ni éticamente defendible", dijo el Dr. Kiran Musunuru, un experto en edición genética de la Universidad de Pennsylvania y editor de una revista de genética.
"Esto es demasiado prematuro", dijo el Dr. Eric Topol, quien dirige el Instituto de Investigación Traslacional Scripps en California. “Estamos tratando con las instrucciones de operación de un ser humano. Tiene mucha importancia."
Sin embargo, un genetista famoso, George Church de la Universidad de Harvard, defendió un intento de edición genética para el VIH, al que llamó "una amenaza importante y creciente para la salud pública".
"Creo que esto es justificable", dijo Church sobre ese objetivo.
En los últimos años, los científicos han descubierto una forma relativamente fácil de editar los genes, las hebras de ADN que gobiernan el cuerpo. La herramienta, llamada CRISPR-cas9, hace posible operar con ADN para suministrar un gen necesario o deshabilitar uno que esté causando problemas.
Solo recientemente se ha probado en adultos para tratar enfermedades mortales, y los cambios se limitan a esa persona. La edición de espermatozoides, óvulos o embriones es diferente, los cambios pueden heredarse. En los EE. UU., No está permitido, excepto para la investigación de laboratorio. China prohíbe la clonación humana pero no específicamente la edición de genes.
He Jiankui (HEH JEE'-an-qway), que estudia "JK", estudió en las universidades de Rice y Stanford en los EE. UU. Antes de regresar a su país natal para abrir un laboratorio en la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur de China en Shenzhen, donde También tiene dos compañías de genética.
El científico estadounidense que trabajó con él en este proyecto después de que regresó a China fue el profesor de física y bioingeniería Michael Deem, quien fue su asesor en Rice en Houston. Deem también tiene lo que él llamó "una pequeña participación" en, y forma parte del consejo científico de, dos compañías.
El investigador chino dijo que practicó la edición de ratones, monos y embriones humanos en el laboratorio durante varios años y ha solicitado patentes sobre sus métodos.
Dijo que eligió la edición del gen embrionario para el VIH porque estas infecciones son un gran problema en China. Buscó deshabilitar un gen llamado CCR5 que forma una puerta de proteínas que permite que el VIH, el virus que causa el SIDA, ingrese a una célula.
Todos los hombres en el proyecto tenían VIH y todas las mujeres no, pero la edición del gen no estaba dirigida a prevenir el pequeño riesgo de transmisión, dijo. Los padres tenían sus infecciones profundamente reprimidas por los medicamentos estándar contra el VIH y existen formas sencillas de evitar que infecten a los hijos que no implican la alteración de los genes.
En cambio, el llamamiento fue ofrecer a las parejas afectadas por el VIH la oportunidad de tener un hijo que podría estar protegido de un destino similar.
Reclutó parejas a través de un grupo de defensa del SIDA con sede en Beijing llamado Baihualin. Su líder, conocido por el seudónimo "Bai Hua", dijo a la AP que no es raro que las personas con VIH pierdan sus empleos o tengan problemas para obtener atención médica si se revelan sus infecciones.
Aquí es cómo describió el trabajo:
La edición del gen ocurrió durante la FIV, o la fertilización de la placa de laboratorio. Primero, el esperma fue "lavado" para separarlo del semen, el líquido donde el VIH puede estar al acecho. Se colocó un solo espermatozoide en un solo óvulo para crear un embrión. Luego se agregó la herramienta de edición de genes.
Cuando los embriones tenían de 3 a 5 días de edad, se eliminaron algunas células y se verificó su edición. Las parejas pueden elegir si usar o no embriones editados para los intentos de embarazo. En total, se editaron 16 de los 22 embriones, y se utilizaron 11 embriones en seis intentos de implantes antes de que se lograra el embarazo de gemelos, dijo He.
Las pruebas sugieren que un gemelo tuvo ambas copias del gen deseado alterado y el otro gemelo solo uno alterado, sin evidencia de daño a otros genes, dijo. Las personas con una copia del gen todavía pueden contraer el VIH, aunque algunas investigaciones muy limitadas sugieren que su salud podría disminuir más lentamente una vez que lo hagan.
Varios científicos revisaron los materiales que proporcionó a la AP y dijeron que las pruebas hasta ahora no son suficientes para decir que la edición funcionó o para descartar daños.
También observaron evidencia de que la edición estaba incompleta y que al menos un gemelo parece ser un mosaico de celdas con varios cambios.
"Es casi como no editar nada" si solo algunas de ciertas células fueron alteradas, porque la infección por el VIH todavía puede ocurrir, dijo Church.
Church y Musunuru cuestionaron la decisión de permitir que se usara uno de los embriones en un intento de embarazo, porque los investigadores chinos dijeron que sabían de antemano que ambas copias del gen deseado no habían sido alteradas.
"En ese niño, realmente no había nada que ganar en términos de protección contra el VIH y, sin embargo, está exponiendo a ese niño a todos los riesgos de seguridad desconocidos", dijo Musunuru.
El uso de ese embrión sugiere que "el énfasis principal de los investigadores fue poner a prueba la edición en lugar de evitar esta enfermedad", dijo Church.
Incluso si la edición funcionó a la perfección, las personas sin los genes CCR5 normales enfrentan mayores riesgos de contraer otros virus, como el Nilo Occidental, y de morir a causa de la gripe. Según Musunuru, hay muchas formas de prevenir la infección por el VIH y es muy tratable si ocurre, esos otros riesgos médicos son una preocupación.
También hay preguntas sobre la forma en que dijo que procedió. Dio aviso oficial de su trabajo mucho después de que dijo que lo comenzó, el 8 de noviembre, en un registro chino de ensayos clínicos.
No está claro si los participantes entendieron completamente el propósito y los posibles riesgos y beneficios. Por ejemplo, los formularios de consentimiento denominaron al proyecto un programa de "desarrollo de vacunas contra el SIDA".
El científico de Rice, Deem, dijo que estaba presente en China cuando los posibles participantes dieron su consentimiento y que "absolutamente" cree que pudieron entender los riesgos.
Deem dijo que trabajó con He en la investigación de vacunas en Rice y considera que la edición del gen es similar a una vacuna.
"Esa podría ser la manera de un laico de describirlo", dijo.
Ambos hombres son expertos en física sin experiencia en ensayos clínicos en humanos.
El científico chino, He, dijo que personalmente dejó claros los objetivos y dijo a los participantes que nunca antes se había intentado editar el gen del embrión y conlleva riesgos. Dijo que también proporcionaría cobertura de seguro para cualquier niño concebido a través del proyecto y planea un seguimiento médico hasta que los niños tengan 18 años o más si están de acuerdo una vez que sean adultos.
Otros intentos de embarazo están en suspenso hasta que se analiza la seguridad de este y los expertos en el campo lo pesan, pero a los participantes no se les dijo de antemano que podrían no tener la oportunidad de probar lo que se inscribieron una vez que se logró el "primero" , Reconoció. El tratamiento de fertilidad gratuito fue parte del trato que se les ofreció.
Solicitó y recibió la aprobación de su proyecto en el Hospital de Mujeres y Niños de Shenzhen Harmonicare, que no es uno de los cuatro hospitales que, según dijo, proporcionó embriones para su investigación o los intentos de embarazo.
Algunos miembros del personal de algunos de los otros hospitales se mantuvieron en la oscuridad acerca de la naturaleza de la investigación, lo que, según él y Deem, se hizo para evitar que la infección por VIH de algunos participantes fuera revelada.
"Creemos que esto es ético", dijo Lin Zhitong, un administrador de Harmonicare que encabeza el panel de ética.
Cualquier miembro del personal médico que manejó muestras que pudieran contener VIH estaba al tanto, dijo. Un embriólogo en el laboratorio de He, Qin Jinzhou, confirmó a la AP que hizo el lavado de esperma e inyectó la herramienta de edición de genes en algunos de los intentos de embarazo.
Los participantes en el estudio no son especialistas en ética, dijo, pero "tienen tanta autoridad sobre lo que es correcto y lo que está mal porque es su vida en la línea".
"Creo que esto va a ayudar a las familias y sus hijos", dijo. Si causa efectos secundarios o daños no deseados, "sentiría el mismo dolor que ellos y será mi responsabilidad".